コンパニオン診断薬の定義
コンパニオン診断薬(Companion Diagnostics;CDx、CoDx)は、特定の医薬品の有効性や安全性を一層高めるために、その使用対象患者に該当するかどうかなどをあらかじめ検査する目的で使用される診断薬。例えば、「ALK融合遺伝子陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌」という効能効果を有する抗がん剤の使用前に、その患者さんがALK融合遺伝子陽性かどうかを検査するために用いる診断薬が該当します。
コンパニオン診断薬WG（PMDA）
特定の薬剤の有効性や安全性に関する患者集団を特定するための患者層別マーカーを測定する診断薬は、コンパニオン診断薬（以下 CoDx）と呼ばれる。
林邦彦．コンパニオン診断薬の現状と課題.政策研ニュース No.34、2011
コンパニオン診断薬等とは、特定の医薬品の有効性又は安全性の向上等の目的で使用する次のいずれかに該当するものであって、当該医薬品の使用に不可欠な体外診断用医薬品又は医療機器(単に疾病の診断等を目的とする体外診断用医薬品又は医療機器を除く。)であること。
(1)特定の医薬品の効果がより期待される患者を特定するための体外診断用医薬品又は医療機器
(2)特定の医薬品による特定の副作用について、それが発現するおそれの高い患者を特定するための体外診断用医薬品又は医療機器
(3)特定の医薬品の用法・用量の最適化又は投与中止の判断を適切に実施するために必要な体外診断用医薬品又は医療機器
コンパニオン診断薬等及び関連する医薬品の承認申請に係る留意事項について． 薬食審査発0701第10号，2013.7.1．
これまでに開発されてきた医薬品の多くは、広く多くの方に使ってもらうことを念頭にしており、患者さんの個人差を考慮していませんでした。
さらに、特定の病気の平均的集団に対する有効性に関する統計的な情報を基に、一律的な用法及び用量で使用されています。
実際には、患者さんによっては薬効が不十分であることや、好ましくない副作用が認められる場合が稀にあります。
そのため、患者さんの遺伝子やタンパク質等を調べて得られる情報を基に、最適な治療法を患者さんにに提供する個別化医療が進展しています。
これをオーダーメード医療ともいいます。
治療に際して治療薬の選択等に用いられる診断薬の重要性が高まりをみせていまして、コンパニオン診断薬の実用化のための前向きな姿勢が打ち出されています。
分子標的薬と、その治療薬の効果あるいは副作用のリスクを予測するための体外診断用医薬品(コンパニオン診断薬)の同時開発を推進する。
医薬品審査と連携したコンパニオン体外診断用医薬品の評価手法に関する研究を推進する。また、特に新薬については、原則として、コンパニオン診断薬との同時審査の体制を整える。
｢健康・医療戦略｣2013年6月14日、内閣官房長官他大臣の申合せ